FDA加速批准不限癌种靶向疗法,治疗NTRK融合肿瘤

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原肌球蛋白受体激酶(TRK)融合肿瘤中,NTRK基因与无关基因融合,导致变异的TRK蛋白产生。变异的TRK或者TRK融合蛋白持续激活,从而引发永久的信号级联反应。这些蛋白在TRK融合癌患者中是驱动肿瘤增长和转移的主要因素。TRK融合癌不局限于特定细胞或组织种类,它可以出现在身体任何部位。出现NTRK基因融合的肿瘤类型包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等等。癌症患者需要接受特定基于下一代测序或者免疫组化的检测来确认是否携带TRK融合癌。

Larotrectinib是Loxo Oncology和拜耳公司开发的新一代具备高度特异性的口服TRK抑制剂。它是一款从早期开发时期开始就针对特定基因突变,而不针对特定癌症种类的抗癌新药。它已经获得美国FDA的突破性疗法认定,孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。而且,在药物研发过程中,检验该药物疗效的临床试验也采用了“篮子试验”(basket trial)的试验设计。即不按照患癌组织来募集患者,而是按照肿瘤的分子特征来募集患者。



▲“篮子试验”中肿瘤类型的多样性(图片来源:Loxo Oncology官网)

▲“篮子试验”中肿瘤类型的多样性(图片来源:Loxo Oncology官网)

此次批准是基于larotrectinib在多项临床试验中的表现。根据今年10月在欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会上公布的最新数据,在55名可以用RECIST标准衡量的TRK融合癌患者中,larotrectinib能够达到80%的客观缓解率(ORR)。值得注意的是,larotrectinib在多种癌症类型中的表现都非常一致。



▲Larotrectinib在多种肿瘤类型中都有一致的有效性(图片来源:Loxo Oncology官网)

▲Larotrectinib在多种肿瘤类型中都有一致的有效性(图片来源:Loxo Oncology官网)

“今日的批准标志着治疗癌症的疗法从基于人体起源组织向基于肿瘤遗传特征转变的重要一步,”FDA局长Scott Gottlieb博士说:“Larotrectinib的批准反映了使用生物标志物指导药物研发和靶向递送药物领域的进展。我们现在有能力让合适的患者在正确的时间获得匹配药物的治疗。”



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