2018年美国FDA批准的81个孤儿药适应症

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孤儿药(Ophan Drug)是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低疾病的总称。据世界卫生组织的定义,患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过,世界各国根据自己国家的具体情况,对罕见病的认定标准存在一定差异。例如,美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人的疾病;中国大陆地区则定义为患病率在<1/50万或<1/1万(新生儿)的疾病。


目前国际上已确认的罕见病超过7000种,约占人类疾病的10%左右,影响着全球约6%-8%的人口。虽然每种罕见病涉及的患病人群较少,但整个患者群体十分庞大,而与此同时,全球已上市的孤儿药只有不足600种。


孤儿药具有研发难度大、成本高、目标市场小、获利能力差等特征,因此最初很多药企并不愿涉足该领域。美国最早于1983年1月4日颁布《孤儿药法案》(ODA),之后又推出了孤儿药审评的特殊待遇,再加上临床研究和测试费用享受50%税收抵免、处方药用户收费减免以及药物获准后享有7年市场独占期等一系列支持政策,使得孤儿药的社会认知度不断提高,制药企业对孤儿药的开发热情也持续升温。


2017年6月,美FDA发布“孤儿药现代化计划”,提出在90天内处理所有提交时间超过120天的孤儿药资格申请,且此后所有新申请须在90天内给予回应。这也是2017年孤儿药资格授予总数大幅飙升的原因(见下图2017年数据)。




目前,孤儿药已成为医药行业最盈利的板块之一。根据德勤2018年3月发布的报告,在未来5年,全球孤儿药市场总值预计将翻一番,并在2022年达到2090亿美元,占全球处方药市场份额的21.4%。近些年来,很多跨国制药巨头都纷纷加入了孤儿药研发行列,并已收获了重磅回报。


孤儿药开发领域,美国始终占据主导地位。根据FDA孤儿药产品开发办公室(OOPD)公共数据库显示,自1983年《孤儿药法案》实施以来,FDA授予的孤儿药资格数量和批准的孤儿药适应症数量逐年递增;截至目前,FDA已授予4821个孤儿药资格,批准752个孤儿药适应症。


仅在2018年(截止12月10日),FDA就授予了314个孤儿药资格,81个孤儿药适应症获得批准;其中,今年批准孤儿药适应症数量已经打破了过去35年来的最高纪录(2017年为80个)。新浪医药根据OOPD公共数据库对2018年以来批准的孤儿药适应症的信息汇总如下:





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