Science:证实药物MYK-461可阻止和逆转肥厚性心肌病

  • MyoKardia,心血管疾病,心肌收缩
  • 生物谷

2016年2月5日MyoKardia公司作为一家开创精准医疗治疗遗传性心血管疾病的生物制药公司2月4日宣布在Science期刊上发表了一篇论文,论文标题为“A Small-Molecule Inhibitor of Sarcomere Contractility Suppresses Hypertrophic Cardiomyopathy in Mice”。这篇论文证实作为该公司的候选先导药物(lead drug candidate),MYK-461能够预防和逆转多种肥厚性心肌病(hypertrophic cardiomyopathy, HCM)模式基因突变小鼠的疾病发展。这项研究成果是MyoKardia公司、哈佛大学医学院、科罗拉多大学和斯坦福大学的合作结晶。这些数据进一步提供实验室和临床研究证据证实MYK-461有潜力作为一种重要的新方法治疗HCM。

MyoKardia公司首席医疗官Jonathan Fox博士说,“这些数据鼓舞人心,因为它们在生物化学、细胞和整体动物水平上展现出MYK-461有效地降低HCM基因突变后果。将这些发现从小鼠转移到人类,可能有巨大潜力改善患有这种破坏性疾病的病人的生命。”

为了研究肌节中的基因突变在HCM产生中的作用,MyoKardia公司使用之前培育出的HCM模式小鼠,这些小鼠表现出人HCM的关键性形态和功能特征。为了量化左心室肥大---HCM的主要特征---的程度,研究人员非侵入式地测量了左心室壁厚度(left ventricular wall thickness, LVWT)。

MyoKardia公司研究人员和他们的合作伙伴证实早期和长期服用MYK-461可阻止这种疾病的发展。相比于未接受治疗的基因突变小鼠中观察到的LVWT增加,在接受MYK-461治疗的基因突变小鼠中并未观察到LVWT增加。这项研究还证实一旦服用MYK-461,它能促进这种疾病的部分逆转,这点可从已产生心肌肥大的HCM模式小鼠中测量到的LVWT下降加以证明。再者,这项研究还发现MYK-461可阻止左室纤维化产生。左室纤维化是HCM的一种重要的组织病理学特征,其他具有潜在危险性的心脏病也涉及这一特征。

MyoKardia公司首席执行官Tassos Gianakakos说,“这些发现让我们备感鼓舞,它们支持我们的治疗假设:降低心肌收缩性能够阻止或逆转结构和功能上的异常,正是这些异常导致折磨着HCM病人的症状。我们认为在临床开发上,MYK-461是第一个获得这些效果的药物。这种方法可能代表着一个治疗遗传性心肌病的更为一般性的范例,可能让我们更接近于我们的最终目标,也就是改善患有这种衰竭性疾病的病人及其家属的生命。”

MyoKardia公司当前正在I期临床试验中评估MYK-461。这项临床试验旨在评估MYK-461的安全性和耐受性,并预计会提供它的药代动力学和药效动力学方面的数据.

本文链接:http://cn.chemcd.com/news/24103.html

本文为CHEMCD编译整理,欢迎转载!转载请注明出处并附原文链接。

分类

相关资讯

美国批准精准治疗药物,通过靶向基因变异“击退”白血病

近日,美国食品与药物管理局(FDA)批准了一种靶向治疗新药,用于治疗有FLT3基因变异的成人复发性或难治性急性髓细胞白血病。“FDA官方网站显示,该药物名为Xospata,有效成分为gilteritinib。”12月2日,中国医科大学航空总医院肿瘤血液科主任医师董文川在接受科技日报记者采访时表示。

天演药业抗肿瘤激动性抗体新药获美国FDA批准临床试验

致力于成为“全球尖端原创抗体一流品牌”的生物药企天演药业近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)同意其一款新药开展药物临床实验,该代号为ADG106的激动性抗体药物被获准用于治疗晚期实体肿瘤和非霍奇金淋巴瘤。

Nature:大规模癌症调查重要发现

  新南威尔士大学的医学科学家们发现,在我们基因组中一些重要的区域DNA修复受损,进一步揭示了人体修复DNA损伤的能力。

第二军医大学:为何男性更容易患肝癌

  肝细胞癌(HCC)是原发性肝癌的主要类型, 也是恶性程度最高的肿瘤之一。众所周知,男性比女性更容易患上HCC,但科学家们一直不清楚其中的原因。第二军医大学的研究团队最近在Oncogene杂志发表文章指出,HCC性别差异与长非编码RNA FTX(lnc-FTX)有关。

中科院团队发表癌症表观遗传学研究

  MicroRNA(miRNA)异常表达是癌症的一个重要标志,但人们对其中的分子机制还知之甚少。中科院上海生化细胞所的研究团队最近在Oncogene杂志发表文章,揭示了miR-506的表观遗传学调控机制及其在胰腺癌中的功能意义。文章的通讯作者是中科院上海生化细胞所的刘默芳研究员。

低价让我们无药可医?

  近日,美国卫生系统药师协会对外公布了一组美国药物短缺数据,从抗癌药物,到普通疫苗、抗生素,157种药物均出现在短缺名单中。数据暴露出病患面临无药可医的状况,这引起各界关注。

中国人类胚胎基因编辑研究再引伦理争议

  中国科研人员对人类胚胎基因进行编辑的研究再次在国际上引发关注。整整一年前,中山大学科研人员的类似研究在国际上掀起巨大波澜。